Teddi nevű 19 hónapos lány Angliában él, aki egy végzetes örökletes betegséggel, metakromatikus leukodisztrófiával (MLD) született. A rendellenesség tünetei általában a gyermek hároméves kora előtt jelentkeznek, ami látásvesztéshez, halláscsökkenéshez és mozgási nehézségekhez vezet, míg az agy működése egyre romlik és rohamok jelentkeznek. A betegséget az arilszulfatáz-A enzimet kódoló gén recesszíven öröklődő mutációja okozza. A génterápia megmenthette volna Teddit, és a világ egyik legdrágább terápiáját választották, amelyet Európában engedélyeztek. A Libmeldy 2,8 millió fontba (mostani árfolyamon mintegy 1,2 milliárd forintba) került. A Manchesteri Királyi Gyermekkórházban végezték el a terápiát, amely az őssejteken alapul, amelyekbe laboratóriumi körülmények között, vírus segítségével juttatják be a megfelelően működő gént. Teddi egyelőre semmi jelét nem mutatja az MLD-nek, de korai lenne még kijelenteni, hogy a kislány meggyógyult.
Teddi esete az egyik legszomorúbb történet, amely a világ egyik legdrágább gyógyszerét mutatja be. A gyógyítás sikertelensége sajnos nagyon gyakori a végzetes örökletes betegségek esetében, ami azt is jelzi, hogy a kutatás és a fejlődés még hosszú út előtt áll. A történet azt is mutatja, hogy a génterápia visszaadhatja egy embernek a reményt, még akkor is, ha ez a remény akár millió dollárba is kerül.
