Az első epigenetikai terápia emberi páciensnél: Új remény az öregedés visszafordítására
Először fordult elő, hogy egy emberi páciens olyan kezelést kapott, amely a sejtszintű öregedés visszafordítására irányul. A bostoni Life Biosciences tudósai által kifejlesztett génterápia célja az elöregedett vagy sérült sejtek helyreállítása.
Mi az az ER-100 terápia?
A terápia, amely az ER-100 (AAV2-OSK) nevet viseli, olyan kórképeket céloz meg, amelyeket a látóideg károsodása, azaz optikus neuropátiák jellemeznek. A kezelési eljárás során három fehérjét – Oct4, Sox2 és Klf4 – alkalmaznak, amelyek részleges epigenetikai újraprogramozást végeznek, visszaállítva ezzel a sejtek biológiai korát és helyreállítva azok működését.
Miután a kezelést állatokon, köztük rágcsálókon és főemlősökön tesztelték, a cég bejelentette, hogy most először emberi páciens is megkapta a terápiát. A vállalat közleménye szerint „ez az első, klinikai vizsgálatokra engedélyezett epigenetikai helyreállító jelölt”.
Hogyan működik a terápia?
A terápia során használt OSK fehérjék a sejtek „resetgombjaként” működnek, visszaállítva azokat fiatalabb állapotukba. Az emberi DNS-szekvencia stabil marad az élet során, azonban az epigenetikai kód, amely szabályozza a gének aktív és inaktív állapotát, idő múlásával változásokat szenved el. Ezek a változások életmódbeli tényezők, betegségek és öregedés következményei lehetnek, és komoly egészségügyi problémákhoz vezethetnek.
A Life Biosciences terápiája közvetlenül ezen módosulásokat célozza meg azáltal, hogy egy génutasítás-csomagot juttat a sejtekhez. A három OSK-fehérje „bekapcsolóként” funkcionál, visszafordítva az idővel felhalmozódott káros változásokat.
Betegségek, amelyeket céloz
A terápia már a klinikai vizsgálatok első fázisában jár, amelyben a kutatók azt vizsgálják, mennyire biztonságos az emberi alanyok számára. David Sinclair, a Life Biosciences társalapítója és genetikus professzor, elmondta, hogy a kutatások azt mutatják, hogy az öregedést nagyrészt az epigenetikai információ elvesztése, nem pedig visszafordíthatatlan károsodás hajtja. A klinikai vizsgálat egy lehetőséget kínál, hogy teszteljék e folyamat visszaállításának hatását az emberi betegségekre.
Az első fázisú vizsgálat nyitott zugú glaukómában és nem arteritises elülső iszkémiás optikai neuropátiában (NAION) szenvedő betegek bevonásával történik, amelyek látásvesztést okoznak.
Milyen lépések várnak ránk?
A Life Biosciences emellett többféle szervre és betegségre fejleszt további alkalmazásokat. A cég már tesztel egy második, májbetegségek kezelésére szolgáló terápiát is, és célja, hogy sejtfiatalító eljárását más szervekbe is eljuttassa.
A Life Biosciences nem egyedül van a kutatásban, más cégek is vizsgálják az úgynevezett Jamanaka-faktorokat az öregedés visszafordítása és különféle betegségek kezelése érdekében. A terület iránti érdeklődés és a befektetések folyamatosan növekvő tendenciát mutatnak, és a jövőbeli forradalmi felfedezések reményét kínálják a biotechnológia területén.
Főkép forrása: euronews
